廈門(mén)大學(xué)附屬?gòu)B門(mén)眼科中心眼科研究所常務(wù)副所長(zhǎng)龐繼景教授自開(kāi)設(shè)遺傳性眼病咨詢門(mén)診后，不少患者對(duì)遺傳性眼病的基因治療方式很感興趣，龐繼景教授對(duì)熱點(diǎn)問(wèn)題進(jìn)行解答。  
　　患者提問(wèn)：基因治療需要區(qū)分基因類(lèi)型嗎？
　　
　　龐繼景教授解答：現(xiàn)在基因治療有兩大類(lèi)：一類(lèi)的代表，就是我們現(xiàn)在已經(jīng)完成3期臨床試驗(yàn)，可能很快就要進(jìn)入商業(yè)治療的rpe65基因替代療法，基因替代療法需要知道某一個(gè)確切的，致病的突變基因，然后把相應(yīng)的正常基因轉(zhuǎn)入相關(guān)細(xì)胞，彌補(bǔ)原來(lái)缺失的相應(yīng)功能蛋白。目前的基因治療大部分是需要知道確切的突變基因的基因替代療法。
第二種，就是針對(duì)所有突變的晚期病人的光遺傳學(xué)療法，現(xiàn)在剛開(kāi)始進(jìn)行臨床實(shí)驗(yàn)，還需要四年左右才能知道。這種療法是不需要知道確切的突變基因的，只要視神經(jīng)沒(méi)有萎縮或沒(méi)有嚴(yán)重的視神經(jīng)萎縮都可以進(jìn)行。因?yàn)槎际且暭?xì)胞基本消失的晚期病人，治療不如基因代替療法，但基本可以讓晚期患者獲得生活自理能力。
 
　　患者提問(wèn)：基因治療臨床實(shí)驗(yàn)多久后能在國(guó)內(nèi)開(kāi)展？

　　龐繼景教授解答：現(xiàn)在我們知道國(guó)外有十個(gè)不同的突變基因造成的視網(wǎng)膜遺傳病已經(jīng)進(jìn)入臨床實(shí)驗(yàn)了，最快得到治療的是rpe65突變患者，最近我和相關(guān)公司一直在保持密切的聯(lián)系，在討論這個(gè)基因突變的病人如何能盡快得到治療。如果FDA能按預(yù)期在年底批準(zhǔn)該藥上市，一個(gè)辦法是可以把進(jìn)展期的病人介紹到美國(guó)去治療，以免耽誤治療的時(shí)間。另外對(duì)靜止型病人可以再等一段，將來(lái)在國(guó)內(nèi)進(jìn)行治療，但前提是這些病人趕快到我這來(lái)報(bào)道，需要查清楚病情到什么程度了，采取什么方式進(jìn)行治療，包括愈后情況分析等。這些有關(guān)治療的判斷都很重要，所以希望rpe65的病患一定盡快來(lái)我這里進(jìn)行遺傳咨詢，聯(lián)系我以后，我可以幫助加號(hào)的！