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?黎曉新/劉勇教授團(tuán)隊(duì)在《JAMA Ophthalmology》發(fā)表Bietti結(jié)晶樣視網(wǎng)膜營(yíng)養(yǎng)不良癥基因治療的探索性研究

時(shí)間:2025-01-20 11:58來(lái)源:未知編輯:cyx瀏覽:

【文章導(dǎo)讀】2025年1月9日,美國(guó)醫(yī)學(xué)會(huì)旗下的眼科領(lǐng)域權(quán)威期刊《JAMA Ophthalmology》(IF=7.8/Q1)發(fā)布了一項(xiàng)研究,報(bào)告了NGGT-001基因治療在Bietti結(jié)晶樣視網(wǎng)膜營(yíng)養(yǎng)不良(BCD)患者的安全性和療效。 BCD

2025年1月9日,美國(guó)醫(yī)學(xué)會(huì)旗下的眼科領(lǐng)域權(quán)威期刊《JAMA Ophthalmology》(IF=7.8/Q1)發(fā)布了一項(xiàng)研究,報(bào)告了NGGT-001基因治療在Bietti結(jié)晶樣視網(wǎng)膜營(yíng)養(yǎng)不良(BCD)患者的安全性和療效。

 

BCD

 

BCD是由CYP4V2基因突變引起的視網(wǎng)膜退行性疾病,患者通常在20-30歲時(shí)出現(xiàn)夜盲和視力下降,隨著病情進(jìn)展而失明,目前尚無(wú)有效的治療方法。該研究使用重組腺相關(guān)病毒(rAAV)載體,攜帶CYP4V2基因,通過(guò)視網(wǎng)膜下腔注射rAAV-hCYP4V2 (NGGT-001)以補(bǔ)充患者缺失的功能性基因。

 

研究結(jié)果表明,12個(gè)月觀察期治療眼呈現(xiàn)持續(xù)的視力提升,對(duì)比基線平均改善13.9個(gè)字母,其中治療眼黃斑區(qū)有殘存自發(fā)熒光患者視力平均改善18個(gè)字母;值得注意的是,研究眼均為視力較差眼,視力改善可能具有一定程度學(xué)習(xí)效應(yīng),還有待隨機(jī)對(duì)照研究進(jìn)一步證實(shí);非治療眼也有一定程度的改善,12個(gè)月時(shí)平均提升6.3個(gè)字母,不能排除視力檢查的學(xué)習(xí)效應(yīng)。該基因治療在BCD患者中顯示安全性良好,12個(gè)月的數(shù)據(jù)為未來(lái)大規(guī)模臨床試驗(yàn)的開(kāi)展奠定了基礎(chǔ)。

 

文章鏈接:

https://jamanetwork.com/journals/jamaophthalmology/fullarticle/2828469?guestAccessKey=01cc8d0b-7d3e-4f99-9bb3-09c57a6f42e9&utm_source=jps&utm_medium=email&utm_campaign=author_alert-jamanetwork&utm_content=author-author_engagement&utm_term=1m

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